유전자 치료는 유전자를 편집해 병의 근본적인 원인을 없앨 수 있어 차세대 의약품으로 주목받습니다. <br /> <br />미국에서 유전자 치료제로 사람의 유전자를 단 한 개만 바꿔 고지혈증을 치료하는 데 성공했다는 임상시험 결과가 보고됐습니다. <br /> <br />최소라 기자입니다. <br /> <br />[기자] <br />이른바 나쁜 콜레스테롤로 불리는 저밀도 콜레스테롤이 혈액에 많아지는 고지혈증! <br /> <br />심장마비와 뇌졸중 등 각종 질환의 주요 원인으로, 콜레스테롤 수치가 일정 수준을 넘으면 매일 약을 먹어 조절해야 합니다. <br /> <br />미국 연구진이 한 번의 수액 주사로 고지혈증을 치료하는 기술을 개발했습니다. <br /> <br />주사를 맞으면 mRNA 등으로 구성된 유전자 가위가 간으로 이동해 간세포 속으로 들어갑니다. <br /> <br />간세포의 유전자 가운데 혈중 콜레스테롤의 제거를 막는 유전자 PCSK9에 정확히 찾아가 염기 하나를 A에서 G로 바꾸는 겁니다. <br /> <br />그러면 PCSK9 유전자는 무력화돼 기능을 상실합니다. <br /> <br />PCSK9이 사라지면 혈중 콜레스테롤을 제거하는 수용체가 많이 나오게 돼 혈액 속 콜레스테롤 농도가 낮아집니다. <br /> <br />만성 고지혈증 환자 10명에 투여한 결과 혈중 저밀도 콜레스테롤 농도가 55%까지 줄었는데, 시판 고지혈증 치료제보다도 우수한 효과입니다. <br /> <br />[앤드루 벨링어 / 유전자 치료 기업 CSO : 높은 용량을 투여했을 때 유의미하게 그리고 지속해서 저밀도 콜레스테롤 수치가 줄어든 것으로 나타났습니다.] <br /> <br />연구팀은 열과 두통, 몸살 등의 부작용이 있었지만, 수일 후 원상 복구됐다고 말했습니다. <br /> <br />임상 참가자 중 한 명이 약물 투여 5주 후 사망했는데, 독립 외부 전문가 집단의 조사 결과, 투여한 약물 때문이 아니라 기존 질병에 의한 사망으로 확인됐습니다. <br /> <br />미 FDA도 지난달 임상시험을 허가했고, 연구팀은 내년 미국에서 임상 시험에 돌입할 예정입니다. <br /> <br />[세크 카티레산 / 유전자 치료 기업 CEO : 사람의 간세포에서 유전자 염기서열 하나만을 바꿔 질병을 치료하는 효과를 낸 건 업계 최초입니다.] <br /> <br />이번 성과에 대해 과학계에선 고지혈증 치료의 새 지평이 열렸다고 평가했지만, 일각에선 유전자 치료의 경우 장기 영향을 예측하기 힘들다며 조심스러운 반응도 보였습니다. <br /> <br />이번 연구 성과는 미국심장협회 회의에서 발표됐으며, 학술지 네이처가 기사로 보도했습니다. <br /> <br />YTN 사이언스 최소라입니다. <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br /> <br />※ '당신의 제보가 뉴스가... (중략)<br /><br />YTN 최소라 (csr73@ytn.co.kr)<br /><br />▶ 기사 원문 : https://www.ytn.co.kr/_ln/0105_202311252227433133<br />▶ 제보 안내 : http://goo.gl/gEvsAL, 모바일앱, social@ytn.co.kr, #2424<br /><br />▣ YTN 데일리모션 채널 구독 : http://goo.gl/oXJWJs<br /><br />[ 한국 뉴스 채널 와이티엔 / Korea News Channel YTN ]
